Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) наложило клинический холд на регистрацию новых пациентов в американских центрах третьей фазы испытаний препарата эвенамид компании Newron Pharmaceuticals. Это решение стало прямым следствием уведомления регулятора о внезапной смерти участника исследования, которое проходило за пределами Соединенных Штатов. Инцидент произошел в рамках глобального испытания под названием ENIGMA-TRS 2, призванного оценить эффективность и безопасность эвенамида у пациентов с терапевтически резистентной шизофренией.

Итало-американская компания Newron, специализирующаяся на терапии заболеваний центральной нервной системы, подтвердила факт приостановки в своем официальном заявлении 29 апреля 2026 года. Ограничения коснулись исключительно набора новых добровольцев на территории США. Само исследование ENIGMA-TRS 2 продолжается в других странах, а параллельное ключевое испытание ENIGMA-TRS 1, в котором уже участвуют более 400 пациентов в 21 стране мира, и вовсе не было затронуто регуляторными мерами.

Обстоятельства трагического события и позиция компании

Согласно пресс-релизу Newron, смерть участника наступила внезапно и была квалифицирована главным исследователем на месте как не связанная с исследуемой терапией. Независимый международный совет по мониторингу безопасности программы ENIGMA, рассмотрев все обстоятельства, также пришел к вызову, что оснований для остановки или изменения дизайна испытаний нет.

Рави Ананд, главный медицинский директор Newron, в своем обращении подчеркнул, что безопасность пациентов остается безусловным приоритетом. Он также привел статистические данные, объясняющие контекст произошедшего: в разработанной к настоящему моменту программе изучения эвенамида не зафиксировано повышения риска смертности по сравнению с группой плацебо, а сама по себе внезапная смерть, к сожалению, не является редкостью для пациентов с шизофренией. Исследования показывают, что это заболевание сокращает ожидаемую продолжительность жизни на 10–25 лет по сравнению с общей популяцией, причем на долю внезапных непредвиденных смертей приходится не менее 20% всех летальных исходов в этой группе пациентов.

Механизм действия эвенамида

Интерес регулятора и научного сообщества к этому препарату далеко не случаен. Эвенамид представляет собой попытку принципиально нового подхода к лечению шизофрении, который отличается от всех существующих на рынке средств. В то время как традиционные антипсихотики преимущественно нацелены на блокирование дофаминовых рецепторов, эвенамид воздействует на натриевые каналы в гиперактивных нейронах, нормализуя чрезмерный выброс глутамата. Эта глутаматергическая дисфункция является ключевым фактором у пациентов, которые не демонстрируют адекватного ответа на стандартную терапию. Таким образом, эвенамид выполняет роль дополнительной (адъювантной) терапии для усиления эффекта уже принимаемых антипсихотиков.

Значение происходящего для будущего терапии

Наложенное FDA ограничение наступает в крайне напряженный для отрасли момент. Рынок лечения шизофрении десятилетиями страдал от отсутствия инноваций, и лишь в конце 2024 года компания Bristol Myers Squibb получила одобрение на препарат Кобенфи (Cobenfy), что стало первой новой схемой лечения за последние десятилетия. В этой связи эвенамид, показавший многообещающие результаты в более ранних исследованиях, рассматривался как сильный конкурент с уникальным научным обоснованием. Рыночные аналитики и врачи с осторожным оптимизмом ждали результатов масштабных испытаний ENIGMA.

В текущих условиях, как отмечается в отраслевых комментариях, судьба программы будет зависеть от того, как FDA охарактеризует случай смерти в своем официальном письме с обоснованием клинического холда. Ключевым станет вердикт: была ли смерть возможно связана, вероятно связана или не связана с приемом эвенамида. От этой классификации будет зависеть, сможет ли Newron быстро предоставить запрашиваемые данные и возобновить набор в ближайшие недели, или же ей придется пересматривать протоколы безопасности или сужать популяцию пациентов для участия в испытаниях.

Несмотря на временную приостановку, компания сохраняет оптимизм и продолжает активное взаимодействие с FDA для скорейшего предоставления всей необходимой информации и снятия ограничений. Параллельно развивается сотрудничество Newron с азиатскими партнерами: в конце 2024 года японская дочерняя компания Eisai - EA Pharma - приобрела права на разработку и маркетинг эвенамида в Японии и нескольких других странах Азии за авансовый платеж в размере 44 миллионов евро, что подчеркивает высокий коммерческий потенциал актива даже в условиях текущей неопределенности.